从“无药可用”到“医保可及”：这款中国原研CD20单抗的突围之路

2026年11月14日,国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2026年)》(以下简称新版医保目录)。北京天广实生物自主研发的创新生物制剂倍捷欣®(奥妥珠单抗β)双适应症成功纳入新版医保目录,自2027年1月1日起正式执行。

今年2月,倍捷欣®获批用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD),同年6月又获批用于中高风险的原发性膜性肾病(pMN)成人患者,成为全球首个获批pMN适应症的药物。从当年获批到当年纳入医保,这款中国原研产品两项适应症同步打通用药可及通道,跑出了令人瞩目的“中国速度”。

破解NMOSD高复发风险,中国原研靶向方案让治疗更可及

NMOSD是以视神经和脊髓受累为主的中枢神经系统炎性疾病,可见于各年龄阶段,好发于青壮年女性,2018年被纳入国家《第一批罕见病目录》,其最大的特点是“高复发、高致残”:约90%的患者在三年内经历复发,每复发一次神经功能损伤即加重一分,超半数患者最终走向失明、瘫痪。既往缓解期缺乏特异性治疗药物,复发率居高不下。

此前医保目录内治疗NMOSD生物制剂均为进口,价格高,可及性不足。持续的用药支出给患者带来不小压力,也让大量患者难以获得长期规范的疾病治疗。

倍捷欣®的获批上市,首次为NMOSD患者提供了专门的、靶向的缓解期国产原研药物治疗选择,能够延缓患者的复发时间、降低复发风险,丰富了临床用药格局,为NMOSD规范化精准治疗提供了高级别“中国证据”。随着进入医保,该药的可及性进一步提升,让更多患者有机会用上这款靶向创新药物,更好地管理病情。

解放军总医院第一医学中心神经内科主任医师黄德晖教授表示:“临床上最令人痛心的,就是看到正值青壮年的患者因缺乏高效药物,病情反复发作,最终走向致残。倍捷欣®帮助患者真正走向‘少复发、不复发’。纳入医保后,更多普通家庭患者能够用上奥妥珠单抗β,过去因费用问题只能被动观察的患者如今可及时规范治疗,延缓神经功能缺损进展。这不仅是治疗手段的进步,更是中国在罕见病诊疗领域迈向新台阶的重要标志。”

pMN告别超说明书用药,患者迎来专属治疗方案

pMN是成人肾病综合征的重要病因之一,好发于40岁以上的中老年人,主要表现为大量蛋白尿、低蛋白血症、水肿和高脂血症。有研究提示,若pMN控制不佳,约30%—40%的患者在5—15年内可能进展至终末期肾病,需长期透析或肾移植。中国pMN发病率居全球前列,患者数量逐年增加,给社会和家庭带来沉重的经济负担。

一直以来,临床上缺乏针对pMN治疗的特效药物,治疗以激素联合免疫抑制剂为主,均属“借用”其他疾病方案的超说明书用药,普遍存在起效慢、缓解有限或缓解后复发等问题。北京大学第一医院肾内科主任医师、北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授指出,pMN的致病根源在于B细胞介导的致病性抗体产生,传统免疫抑制治疗多作用于下游环节,未能从源头清除致病性B细胞,因此难以实现持续的免疫学缓解。

作为全球首个获批pMN适应症的药物、中国原研新一代CD20单抗,倍捷欣®通过100%敲除岩藻糖、深度清除致病性B细胞,从发病机制源头干预疾病进程。相比传统方案,倍捷欣®缓解率更高、起效更快,实现长期临床缓解,对肾功能有显著改善作用,安全性良好。

“创新药的意义不仅在于有没有更好的治疗,更在于能不能及时用上、持续用好。”赵明辉教授表示,“此前临床主要依赖超说明书用药,加上靶向类药物费用较高,一些患者只能在治疗选择和经济承受力之间反复权衡。此次纳入医保,患者自付大幅降低,‘用得起’从难题变为现实,患者可以更早、更规范地启动治疗,这对于延缓肾功能进展、避免走向透析意义重大。”

对临床医生而言,全球首个pMN适应症药物纳入医保,意味着“有据可依、有保可付”的规范处方落地。医生可以不再纠结于超说明书用药带来的合规与支付顾虑,更有底气按指南、按疗程为患者制定长期管理方案。同时,纳入医保目录将推动用药从大型三甲医院向各级医疗机构覆盖,让更多基层患者同步获得标准化治疗。

本土创新成果加快惠及患者,中国原研药良性循环正在打开

从pMN到NMOSD,两大适应症几乎在同一时间完成“从全球首创获批、指南一线推荐,再进入国家医保”的三级跨越——这在中国创新药的落地节奏上并不多见,也让“罕见病、疑难肾病用药可及”不再只是愿景。

天广实生物董事长兼CEO李锋博士表示:“中国拥有庞大的患者群体,不能在所有疾病领域都依赖进口药物。倍捷欣®前后研发十几年,实现了从分子设计到工艺生产的全链条100%自主研发,2026年上半年先后获批NMOSD与pMN两个适应症,均为全球或国内首创。医保目录是连接创新药和患者的关键环节。创新药快速进医保,企业研发投入就能更快转化为患者获益,形成‘国家支持创新—企业投入研发—患者受益’的良性循环,推动中国生物医药产业从跟跑走向并跑、乃至领跑。”