甲状腺眼病靶向药物Ⅲ期研究新进展，保障甲亢突眼治疗全病程覆盖

替妥尤单抗是中国首个、全球第二款获批的 IGF-1R 抗体药物，填补了国内甲状腺眼病领域 70 年无药可医的空白。替妥尤单抗于2026 年 1 月 1 日正式纳入国家医保目录，相较国外同类药物的高昂费用，患者用药负担大幅减轻，用药可及性得到显著提升。

2026年8月，在中华医学会第二十三次内分泌学学术会议上，《替妥尤单抗治疗甲状腺眼病专家共识》正式发布，相较于以往共识的不同，中山大学附属第一医院内分泌科主任李延兵教授表示，2022年发布的相关诊疗指南受当时条件所限，对胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）靶向治疗仅有所提及，在适用患者、具体用法用量及应用注意事项等方面尚缺少详细指引。此前，对于伴有突眼和复视的中重度活动期TED患者，《共识》明确建议将替妥尤单抗作为“优选治疗方式”。如今替妥尤单抗已获批TED适应证，可作为非活动期TED “非手术药物治疗的优选方案”（证据等级：高，推荐强度：强推荐）。III 期临床研究阳性结果标志物达成主要终点，为非活动性TED患者用药提供坚实可靠的科学依据，为解决患者“甲亢突眼怎么治疗”提供解决方案。

本研究是一项在中国非活动性 TED 参与者中评估 IBI311 疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究（RESTORE-3）。共 161 例参与者将按约 2:1 的比例随机分配至 IBI311 组和安慰剂组，主要疗效终点为第 24 周时研究眼的眼球突出应答率，关键次要终点为 24 周时研究眼眼球突出度较基线的改变。

主要研究终点达成：

第 24 周时，IBI311 组研究眼的眼球突出应答率显著高于安慰剂组（60.4% vs. 23.5%，组间差异 36.9 个百分点，p=0.0003）。

关键次要研究终点达成：

第 24 周时，IBI311 组研究眼的眼球突出度较基线的改变最小二乘估计均值（LS Mean）达 -1.88 mm，显著优于安慰剂组（-0.88 mm，组间差异 - 1.00 mm，p<0.0001）。

多维次要终点获益：

第 24 周时，IBI311 组研究眼的眼球突出应答率高于安慰剂组（46.0% vs. 19.8%，p=0.0071）；IBI311 组研究眼的眼球突出度较基线的改变 LS Mean 达 -1.77 mm，优于安慰剂组（-0.91 mm，p=0.0001），趋势与研究眼一致。

安全性特征良好：

在双盲治疗及随访期内，IBI311 展现出良好的安全性与耐受性。治疗期不良事件大多为轻度至中度，未观察到新的安全性风险信号。

本研究随访仍在持续进行中。研究相关完整数据将在未来学术会议或同行评审学术期刊上进行发表。考虑人种差异，本研究参与者的基线突眼程度 TEPE22A 研究（间接对比）数值更低，IBI311 的突眼应答率及突眼降幅与 TEPE22A 在非活动性 TED 研究中的数据基本一致。

该研究的牵头研究者，中国医科大学附属第一医院单忠艳教授表示：“长期以来，非活动性 TED 缺乏有效的药物治疗手段。虽然患者炎症得到了控制，但仍持续存在甲亢眼球突出等问题，此时手术治疗几乎是唯一的选择，很多患者因此背负了外观、无奈接受眼部对生活造成的困扰。本次临床研究的结果证实，对于长病程、非活动性 TED 患者，替妥尤单抗依然能带来具有临床意义的眼球突出改善，这不仅验证了 IGF-1R 抗体在非活动性 TED 中的治疗价值，也为数以万计长病程 TED 困扰的患者以及临床医生提供了手术之外新的治疗选择，有望为非活动性 TED 患者带来新的希望，重塑美好生活。”

非活动性甲状腺眼病患者约占甲状腺眼病患病人群的 2/3，因此在非活动性甲状腺眼病参与者中开展的 III 期临床研究的阳性结果标志着替妥尤单抗在甲状腺眼病全病程管理与精准化治疗领域中的又一里程碑突破，为中国非活动性甲状腺眼病人群治疗提供了全新的临床证据。