管线为王丨盘点手握干细胞IND的本土创新药企

2025年通过、2026年实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》 (818号令),与后续的《药品管理法实施条例》(828号令)共同搭建起了“药品与技术双轨制”的监管架构。此后,这条赛道完成了从蛮荒到规范的转变。

国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)数据显示,截至2025年底,国内干细胞药物IND申请累计受理183项,141项获得默示许可,108项登记注册临床试验,其中6项已进入Ⅲ期,1项获批上市。中信建投研报亦指出,2024年以来干细胞IND受理数量呈爆发式增长,间充质干细胞(MSC)占比近七成,覆盖呼吸系统、消化系统、神经系统、骨关节、生殖系统等几乎所有重大疾病领域。

如果说早期干细胞药物行业比拼的是融资能力和概念故事,那么当监管框架落定、审评标准收严之后,衡量一家干细胞药企成色的硬指标只剩下一个,那就是:管线。IND数量、适应症布局、临床进度,以及背后支撑的生产质控体系,正在成为“理想主义”与“实干主义”的分水岭。

从铂生卓越拿下全国首款干细胞药物批件,到茵冠生物被誉为“MSC治疗神经系统疾病的龙头”,再到中源协和上市老牌企业的多适应症布局,可以一窥行业真实的竞争格局。

一、铂生卓越:第一款药的分量

2025年1月2日,国家药监局通过优先审评审批程序,附条件批准铂生卓越的艾米迈托赛注射液(商品名:睿铂生)上市,用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是我国首款获批上市的干细胞治疗药品,改写了中国干细胞产业“零成药”的历史。

在此之前,铂生卓越已于2024年5月拿下全国第一张干细胞药品生产许可证,并于2024年6月被CDE纳入优先审评。2025年6月,艾米迈托赛注射液在北京大学人民医院黄晓军院士团队开出首张处方,其定价远低于美国同类产品,且已通过与阿里健康、众安保险的合作,搭建起商业化与支付体系。这款药,打通的不仅是患者的用药通道,更是整个行业从临床走向市场的申报、生产、定价、渠道的全路径。铂生卓越证明:在中国,干细胞是可以成药的。

二、茵冠生物:MSC治疗神经系统疾病的第一梯队

截止2026年8月,茵冠生物已有8款细胞药物获IND受理、4款获临床默示许可、3款进入Ⅱ期临床。其核心产品WG103(人脐带间充质干细胞注射液)用于治疗急性缺血性脑卒中,由北京天坛医院院长王拥军院士担任Leading PI;另一款产品WG109用于治疗亚急性缺血性脑卒中,由上海瑞金医院刘军教授团队牵头开展,并联合数十家国家卒中中心开展Ⅱ期临床,是国内神经系统疾病板块领先的MSC管线,在先行先试区亦有相关项目。

此外,在2026年7月,茵冠生物连取得两项美国FDA备案。茵冠生物全套细胞建库工艺、质量控制标准、规模化生产体系的CMC数据通过FDA官方认可,为其后续的全球化布局铺奠定基础。

三、中源协和:上市公司里的“多适应症”玩家

作为国内最早布局细胞产业的上市公司之一,中源协和(600645.SH)依托国家干细胞工程产品产业化基地和国家干细胞工程技术研究中心,走“一个平台、多个适应症”的集约式路线。

其核心产品VUM02注射液(人脐带源间充质干/基质细胞注射液)目前已有10个适应症获批IND,覆盖重型/危重型肺炎(Ⅱ/Ⅲ期)、失代偿期肝硬化(Ib/Ⅱ期)、肺炎后进展性肺纤维化(Ⅱa期)、特发性肺纤维化等方向;另一款面向局部使用的通用现货型制剂VUM03注射液也于2025年3月获批IND,用于治疗克罗恩病复杂性肛瘘。两相合计,公司手握11项IND批文,规模位居行业前列。

从183项IND受理的宏观数字,到三家药企的微观注脚,中国干细胞产业正在完成从“申报热”到“临床实”的关键一跃。铂生卓越的单款成药落地优势、茵冠生物在神经系统领域的先锋突破、中源协和的多适应症纵深布局,分别代表了这条赛道上三种被验证可行的打法。

而行业的共识也越来越清晰:管线是研发的出口,是临床的入口,也是走向市场的底气。当审评趋于严格、资本回归理性,最终决定企业发展前景的始终是管线。