当所有AI公司都会生成分子，谁来填中国医药的万亿级缺口？

2026年政府工作报告首次将生物医药列为“新兴支柱产业”,与集成电路、航空航天并列。这是一个历史性的信号,但“支柱”二字的分量,需要用数字来丈量。

根据行业研究机构数据,2025年中国生物医药市场规模约为2.3万亿元。若以GDP占比5%作为观察支柱产业的常见参照,以2025年GDP约140万亿元计算,对应规模约为7万亿元。即使考虑统计口径差异,2.3万亿与7万亿之间的数量级差距也清楚表明:中国生物医药距离真正发挥支柱作用,仍有巨大的增长空间。

这个万亿级缺口,靠什么来填?

靠仿制药?靠me-too跟随?这些路径在过去三十年为中国医药产业打下了基础,但在“新兴支柱产业”的战略定位面前,已经远远不够。仿制药撑不起高附加值的产业支柱,me-too药物也无法承载源头创新的战略含义。

缺口必须更多依靠源头创新来填。真正意义上的首创新药,以及那些能够解决重大未满足临床需求、创造疾病治疗价值的创新药物,才有可能支撑起高利润率、高壁垒的产业支柱。

中国创新药正在提速,但原创能力仍是短板

好消息是,中国创新药正在加速追赶。

2025年,国家药监局批准上市创新药76个,创历史新高;其中具有全新治疗机制的首创新药为11个,4个为国产自主研发。进入2026年,势头更猛,仅上半年国产源头首创新药获批数量就已超越2025年全年。2026年6月22日更是标志性的一天,全球首款双抗ADC、全球首款实体瘤CAR-T等四款“中国籍”全球首创药物集中获批。国产创新药正在从“数量增长”迈入“源头原创质变”阶段。

但挑战同样严峻。

2021至2025年,EGFR、GLP-1R、PD-L1、PD-1四个热门靶点合计占前二十靶点项目总数的四成以上。在Top20热门靶点上,中国与全球的重合度高达80%,其中18个靶点的中国在研药品数量占全球同靶点药品数量的比例超过50%。“千军万马过独木桥”的背后,是源头发现新靶点、新机制的能力仍然不足。

研发资源配置也存在明显失衡。国家药监局发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告(2025年)》显示,在2171项1类创新药临床试验中,肿瘤药占比达到37.5%,而肿瘤领域对应的疾病负担(DALYs占比)约为18.7%。与之相对,心脑血管疾病的DALYs占比达到26.4%,获得的临床试验资源却仅为4.9%。

大量资金、人才和临床资源集中于少数热门靶点和热门赛道,而疾病负担更重、机制更复杂的领域长期投入不足。

靶点同质化、创新浓度不足、研发资源错配,根源并不在于中国缺乏设计分子的能力,而在于缺乏系统理解疾病、发现新靶点和验证新机制的能力。

AI把分子做快了,却没有解决方向问题

这原本应该是AI制药发挥作用的地方。

AI拥有处理海量生物数据、识别隐藏模式和构建因果关系的能力,理论上应当成为疾病机制研究和靶点发现的加速器。然而,过去十年,AI制药的大部分资源主要投向了生成分子、筛选化合物和预测性质。

全球AI驱动的新药临床管线已从十年前的3款增长至2026年的179款。这些能力确实提高了既定靶点框架内的研发效率,但效率并不等于成功率。

部分统计显示,AI发现药物在Ⅰ期临床中的成功率达到80%至90%;进入Ⅱ期后,成功率则降至约40%,与行业历史水平基本持平。截至目前,全球尚无由AI设计并完整推进的药物成功获批上市。

原因在于,两期临床验证的并不是同一个问题。

Ⅰ期主要验证“分子好不好”,即成药性、安全性和人体耐受性,这是AI化学模型相对擅长的领域。Ⅱ期则开始验证“方向对不对”,即药物能否在真实患者身上产生预期疗效。

Ⅱ期失败不只与靶点有关,也可能涉及剂量、制剂、疾病阶段、生物标志物和入组标准。但这些因素最终都指向同一种底层能力:我们是否真正理解这种疾病,是否知道什么样的干预,应当用于什么患者、什么阶段和什么适应症。

一个分子可以精准结合靶点,但如果这个靶点不是疾病的关键驱动因素,或者只对特定患者亚群有效,那么这个分子越优秀、推进得越快,后续付出的代价就可能越大。

这引出了一个必须直面的判断:当所有公司都会生成分子,真正的壁垒在哪里?

在于读懂疾病。

三个信号,都指向“读懂疾病”

2026年6月,赵宇、江旻、丛斌等人在《中国食品药品监管》发表《临床价值导向下的AI制药范式转型:从FIC到FID的二元模型协同路径》,提出推动AI制药由“同类首创(FIC)”向“疾病领域治疗价值首创(FID)”转型。

文章指出,当前AI制药投入存在“重化学模型、轻生物模型”的失衡。化学模型解决的是“如何把药做出来”,生物模型则负责判断“应该做什么药”。FID范式要求研发从未满足的临床需求出发,先理解疾病、确定靶点和获益人群,再设计相应的干预手段,让药物研发从“药找疾病”转向“疾病找药”。

几乎同一时期,《Nature Reviews Drug Discovery》刊发16位科学家联合撰写的观点文章,直指AI制药存在“评分优于实效”的困境。文章提出,AI的评价标准应当从“模型验证”转向“决策改善”:不是看模型在数据集上取得了多高的准确率,而是看它是否改变了靶点选择、适应症判断、患者分层和临床试验设计。

产业界也给出了相似判断。2026年初,摩根士丹利发布《跨越分子:2026年是人工智能药物发现的成败之年》,将化学模型定义为药物研发的“加速器”,同时指出,生物模型的发展水平才决定AI制药的价值上限。前者解决“如何更快开发药物”,后者决定“究竟应该开发什么药物”。

三篇来自监管研究、学术界和产业界的独立判断,最终指向同一个结论:AI制药的下一轮竞争,不再只是分子生成速度的竞争,而是疾病理解能力的竞争。

生物模型究竟能做什么?

所谓“读懂疾病”,并不是把更多生物数据输入一个大模型,也不只是从数据中找出一个相关性更高的靶点。真正有产业价值的生物模型,至少需要完成三类任务。

第一,识别疾病因果关系。

生物模型需要从基因组、转录组、单细胞、空间组学和临床数据中判断,哪些基因变化是疾病驱动因素,哪些信号通路只是在疾病发生后被动改变,哪些靶点真正具有干预价值。

第二,把疾病机制转化为研发决策。

发现靶点只是起点。模型还需要判断这个靶点适合什么适应症、哪些患者最可能获益、应该采用什么生物标志物进行分层,以及临床试验应当如何设置入排标准和疗效终点。

这意味着,生物模型的作用应当覆盖原创靶点发现、适应症拓展、药物重定位、患者分层、联合用药设计和虚拟临床试验,而不是停留在论文中的机制解释。

第三,建立预测与验证的闭环。

模型提出的假设必须接受细胞、动物、类器官和临床数据的检验,验证结果再反向修正模型。只有形成“计算预测—实验验证—临床反馈—模型更新”的闭环,生物模型才能从一次性的分析工具,变成不断学习的研发基础设施。

因此,成熟的生物模型不会只是一个处理单一组学数据的算法,而会逐步走向跨尺度的生命世界模型:把医学知识、基因组、信号通路、细胞状态、病灶微环境和患者响应连接起来,模拟疾病受到基因或药物扰动后可能发生的变化。

它不需要复制生命的每一个细节,而是要抓住足以改变研发决策的关键因果关系。在真实临床试验开始之前,比较不同靶点、适应症、患者分层和治疗方案,提前识别潜在失败因素。

这也将改变AI制药的价值积累方式。

传统分子设计项目的价值往往依附于单条管线。一旦管线失败,大量投入随之沉没。生物模型则可以跨管线积累:每一次靶点验证、实验失败和患者响应,都可以反过来更新模型,提高其对后续项目的判断能力。

它的价值不仅体现在“做成了一款药”,也体现在让下一款药少走弯路,甚至提前停止一个注定失败的项目。

难的不只是技术,还有资本与评价体系

生物模型的价值巨大,但研发难度也远高于化学模型。

化学模型的数据相对标准化,任务边界和评价指标更加清晰。生物模型面对的则是异质、碎片化且充满条件依赖的数据:不同测序平台之间存在差异,单细胞数据存在批次效应,电子病历格式不一,真实世界数据还混杂着依从性、合并用药和生活方式等变量。

更重要的是,生物模型必须依靠真实实验和临床结果完成验证。一个靶点假设从提出到动物验证可能需要数年,进入人体临床还需要更长时间。它的价值实现周期与国内医药基金普遍5至8年的存续周期并不匹配。

评价体系同样存在问题。

如果模型提前判断一个靶点不值得继续推进,并帮助企业避免了一场失败的Ⅱ期临床,这实际上创造了巨大的决策价值。但在当前体系中,终止管线通常只会被视为“研发失败”,“正确的放弃”很少得到奖励。

因此,发展AI生物模型不仅需要算法和数据,还需要更长周期的资本、更紧密的临床合作,以及一套以科学决策改善为核心的评价体系。

谁更懂疾病,谁才拥有下一阶段的主动权

中国要从2.3万亿元走向真正的生物医药支柱产业,不能只依靠生产更多分子,也不能只依靠在成熟靶点上提高研发效率。

真正的源头创新,起点不是更快的分子生成,而是更深的疾病理解。

当分子生成、虚拟筛选和性质预测逐渐成为标准配置,真正的护城河只剩下一个:谁更懂疾病。

AI必须学会这件事,产业必须投资这件事,资本也必须等待这件事。我们需要让疾病问题、计算预测、实验验证和临床反馈进入同一条研发链路,也需要把生物模型视为能够持续积累的产业基础设施,而不是服务于单条管线的软件工具。

只有当成功与失败都能沉淀为认知资产,当靶点、适应症、患者和药物之间的关系能够被持续计算、验证和更新,中国医药产业才可能真正建立起属于自己的源头创新能力。

否则,再多的分子,也填不满这个万亿级的缺口。